Genterapi: hva det er, hvordan det gjøres og hva som kan behandles

Innhold

• Hvordan det gjøres
• CRISPR-teknikk
• T-celleteknikk for bil
• Sykdommer som genterapi kan behandle
• Genterapi mot kreft

Genterapi, også kjent som genterapi eller genredigering, er en innovativ behandling som består av et sett med teknikker som kan være nyttige i behandling og forebygging av komplekse sykdommer, som genetiske sykdommer og kreft, ved å modifisere spesifikke gener.

Gener kan defineres som den grunnleggende arvelighetsenheten og består av en spesifikk sekvens av nukleinsyrer, det vil si DNA og RNA, og som bærer informasjon relatert til personens egenskaper og helse. Dermed består denne typen behandling av å forårsake endringer i DNA av cellene som er berørt av sykdommen og aktivere kroppens forsvar for å gjenkjenne det skadede vevet og fremme eliminering av det.

Sykdommene som kan behandles på denne måten er de som involverer en viss endring i DNA, slik som kreft, autoimmune sykdommer, diabetes, cystisk fibrose, blant andre degenerative eller genetiske sykdommer, men i mange tilfeller er de fortsatt i utviklingsfasen tester.

Hvordan det gjøres

Genterapi består i å bruke gener i stedet for medisiner for å behandle sykdommer. Det gjøres ved å endre det genetiske materialet i vevet som er kompromittert av sykdommen av et annet som er normalt. Foreløpig er genterapi utført ved bruk av to molekylære teknikker, CRISPR-teknikken og Car T-Cell-teknikken:

CRISPR-teknikk

CRISPR-teknikken består i å endre spesifikke regioner av DNA som kan være relatert til sykdommer. Dermed lar denne teknikken gener endres på bestemte steder, på en presis, rask og billigere måte. Generelt kan teknikken utføres i noen få trinn:

• Spesifikke gener, som også kan kalles målgener eller -sekvenser, blir identifisert;
• Etter identifikasjon lager forskere en "guide RNA" -sekvens som utfyller målområdet;
• Dette RNA plasseres i cellen sammen med Cas 9-proteinet, som fungerer ved å kutte mål-DNA-sekvensen;
• Deretter settes en ny DNA-sekvens inn i den forrige sekvensen.

De fleste genetiske endringer involverer gener lokalisert i somatiske celler, det vil si celler som inneholder genetisk materiale som ikke overføres fra generasjon til generasjon, og begrenser endringen til akkurat den personen. Imidlertid har det dukket opp forskning og eksperimenter der CRISPR-teknikken utføres på kimceller, det vil si på egget eller sædcellen, som har generert en rekke spørsmål om anvendelsen av teknikken og dens sikkerhet i utviklingen av personen. .

De langsiktige konsekvensene av teknikken og genredigering er foreløpig ikke kjent. Forskere mener at manipulering av menneskelige gener kan gjøre en person mer utsatt for forekomst av spontane mutasjoner, noe som kan føre til overaktivering av immunforsvaret eller fremveksten av mer alvorlige sykdommer.

I tillegg til diskusjonen om redigering av gener for å dreie seg om muligheten for spontane mutasjoner og overførbarhet av endringen for fremtidige generasjoner, har det etiske spørsmålet om prosedyren også blitt diskutert mye, siden denne teknikken også kan brukes til å endre babyens egenskaper, som øyenfarge, høyde, hårfarge, etc.

T-celleteknikk for bil

Car T-Cell-teknikken er allerede brukt i USA, Europa, Kina og Japan og har nylig blitt brukt i Brasil for å behandle lymfom. Denne teknikken består i å endre immunforsvaret slik at tumorceller lett gjenkjennes og elimineres fra kroppen.

For å gjøre dette, fjernes personens forsvars-T-celler, og deres genetiske materiale manipuleres ved å legge CAR-genet til cellene, som er kjent som en kimær antigenreseptor. Etter tilsetning av genet økes antall celler, og fra det øyeblikket et tilstrekkelig antall celler er verifisert og tilstedeværelsen av mer tilpassede strukturer for tumorgjenkjenning, er det en induksjon av forverring av personens immunsystem og deretter injeksjon av forsvarsceller modifisert med CAR-genet.

Dermed er det aktivering av immunforsvaret, som begynner å gjenkjenne tumorceller lettere og er i stand til å eliminere disse cellene mer effektivt.

Sykdommer som genterapi kan behandle

Genterapi er lovende for behandling av enhver genetisk sykdom, men bare for noen kan allerede utføres eller er i testfasen. Genredigering er studert med det formål å behandle genetiske sykdommer, for eksempel cystisk fibrose, medfødt blindhet, hemofili og sigdcelleanemi, men det har også blitt ansett som en teknikk som kan fremme forebygging av mer alvorlige og komplekse sykdommer , som for eksempel kreft, hjertesykdom og HIV-infeksjon, for eksempel.

Til tross for at de er mer studert for behandling og forebygging av sykdommer, kan redigering av gener også brukes i planter, slik at de blir mer tolerante mot klimaendringer og mer motstandsdyktige mot parasitter og plantevernmidler, og i matvarer med målet å være mer næringsrike. .

Genterapi mot kreft

Genterapi for kreftbehandling er allerede utført i noen land og er spesielt indisert for spesifikke tilfeller av leukemi, lymfomer, melanomer eller sarkomer, for eksempel. Denne typen terapi består hovedsakelig av å aktivere kroppens forsvarsceller for å gjenkjenne tumorceller og eliminere dem, noe som gjøres ved å injisere genetisk modifisert vev eller virus i pasientens kropp.

Det antas at genterapi i fremtiden vil bli mer effektiv og erstatte dagens behandlinger for kreft, men siden det fortsatt er dyrt og krever avansert teknologi, er det fortrinnsvis indisert i tilfeller som ikke svarer på behandling med cellegift, strålebehandling og kirurgi.