Spør eksperten: Gjennombrudd og kliniske studier for myelofibrosis

Innhold

• Hvilke nylige og pågående kliniske studier skjer for myelofibrosis?
• Har det vært noen nyere gjennombrudd av forskningen for å håndtere eller behandle myelofibrosis?
• Hvor og hvordan kan noen finne kliniske studier av myelofibrosis å delta i?
• Hvor vellykkede har nåværende behandlinger vært for behandling av myelofibrosis?
• Er det noen risikoer ved å melde seg inn i en klinisk studie?
• Hva er de beste måtene å forhindre progresjon av myelofibrosis?
• Finnes det en kur mot myelofibrosis?

Hvilke nylige og pågående kliniske studier skjer for myelofibrosis?

Det er en veldig aktiv tid for myelofibrosis-forskning. For noen år siden rapporterte JAKARTA og JAKARTA2 forsøkene miltkrymping og symptomforbedring med den selektive JAK2-hemmeren fedratinib.

Nylig demonstrerte PERSIST-studien effektiviteten for multikinaseinhibitoren pacritinib. Fase III-studien for dette spennende stoffet er aktivt rekruttering. SIMPLIFY-studien viste oppmuntrende resultater for JAK1 / JAK2-hemmeren momelotinib.

Flere titalls pågående kliniske studier ser på nye målrettede medisiner, enten alene eller i kombinasjon med medisiner som allerede er godkjent for myelofibrosis. Vi vil forhåpentligvis ha flere verktøy i verktøykassen vår for å behandle denne sykdommen når pågående forskning er fullført.

Har det vært noen nyere gjennombrudd av forskningen for å håndtere eller behandle myelofibrosis?

Absolutt. Leger har kjent til viktigheten av JAK2-hemming for å behandle myelofibrosis siden godkjenningen av Jakafi (ruxolitinib) for behandling av myelofibrosis i 2011.

JAK2-hemmeren Inrebic (fedratinib) ble godkjent i fjor for mellomliggende 2 eller myelofibrose med høy risiko. Vi kan nå bruke det enten på forhånd eller etter progresjon på Jakafi.

Pacritinib er et annet veldig spennende medikament. Fordi det ikke undertrykker benmargen, kan vi bruke det til pasienter med veldig lavt antall blodplater. Dette er et vanlig funn hos myelofibrosis pasienter som kan begrense behandlingsalternativene.

Hvor og hvordan kan noen finne kliniske studier av myelofibrosis å delta i?

Den enkleste og beste måten å delta i en prøve er å spørre legen din. De kan vise dusinvis av studier for å se hvilke som vil være mest passende for din type og sykdomsstadium. Hvis rettssaken ikke er tilgjengelig på legekontoret, kan de koordinere en henvisning til et senter som tilbyr rettssaken.

Clinicaltrials.gov er en database vedlikeholdt av National Institutes of Health som lister opp alle tilgjengelige kliniske studier. Det er åpent for alle å se gjennom og er lett søkbart. Imidlertid kan det være forvirrende for mennesker uten medisinsk bakgrunn.

Pasientgrupper er også gode ressurser for en rekke emner, inkludert kliniske studier. Sjekk ut MPN Education Foundation eller MPN Advocacy & Education International.

Hvor vellykkede har nåværende behandlinger vært for behandling av myelofibrosis?

Myelofibrosis management har kommet langt de siste 10 årene. Genomiske analyser har bidratt til å finjustere vårt risikoscoringssystem. Det hjelper leger med å bestemme hvem som vil ha mest utbytte av en benmargstransplantasjon.

Listen over effektive myelofibrosis medisiner vokser. Disse medisinene hjelper pasienter med å leve lenger med færre symptomer og bedre livskvalitet.

Vi har fortsatt en lang vei å gå. Forhåpentligvis vil nåværende og fremtidig forskning gi oss enda mer godkjente behandlingsformer og bedre behandlingskombinasjoner for å forbedre resultatene ytterligere for personer med myelofibrose.

Er det noen risikoer ved å melde seg inn i en klinisk studie?

Hver medisinsk behandling har risikoer og fordeler. Kliniske studier er intet unntak.

Kliniske studier er veldig viktige. Det er den eneste måten leger kan oppdage nye og forbedrede kreftbehandlinger på. Pasienter i forsøk får den beste behandlingen av omsorgen.

Risikoen er forskjellig for hver enkelt studie. De kan inkludere spesifikke bivirkninger av det undersøkte medikamentet, manglende nytte av terapien og tildeling til placebo.

Du må signere et informert samtykke for å melde deg på en klinisk prøve. Dette er en langvarig prosess med forskerteamet. Helseteamet ditt vil gjennomgå og forklare alle risikoer og fordeler for deg.

Hva er de beste måtene å forhindre progresjon av myelofibrosis?

Det er fremdeles uklart hvordan vi virkelig kan påvirke sykdomsprogresjonen. Langtidsoppfølging av samlede data fra COMFORT-studiene antyder at behandling med Jakafi kan doble den totale overlevelsen sammenlignet med den beste tilgjengelige behandlingen den gangen.

Dette funnet er noe kontroversielt. Det er ikke klart om overlevelsesgevinsten er av forsinket progresjon eller andre fordeler, for eksempel forbedret ernæring etter miltkrymping.

Finnes det en kur mot myelofibrosis?

Den beste sjansen for langvarig sykdomskontroll er en beinmargstransplantasjon, også kjent som en stamcelletransplantasjon. Det ser ut til å kurere noen pasienter. Det er vanskelig å forutsi med sikkerhet.

Transplantasjon er et høyrisiko-alternativ med høy belønning. Det er bare passende for visse pasienter som tåler strenge prosesser. Legen din kan gi råd om en benmargstransplantasjon er et passende alternativ for deg og koordinere henvisning til et erfaren transplantasjonsteam for en konsultasjon.

Ivy Altomare, MD, er førsteamanuensis i medisin ved Duke University og assisterende medisinsk direktør for Duke Cancer Network. Hun er en prisbelønnet pedagog med klinisk fokus på å øke bevisstheten om og tilgang til kliniske studier av onkologi og hematologi i landlige samfunn.